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Forschungsupdate zu CMT2A: Wie der SARM1-Ansatz untersucht wird
In diesem Artikel erfährst du, wie der SARM1-Ansatz in der CMT2A Forschung funktioniert und welche Rolle ASHA-624 dabei spielt.
In der Forschung zu CMT2A bewegt sich etwas. Es ist kein Durchbruch, aber ein Ansatz, der durchaus interessant ist.
Das Unternehmen Asha Therapeutics arbeitet gemeinsam mit der CMT Research Foundation an einem Wirkstoff, der einen zentralen Mechanismus der Nervenschädigung blockieren soll.
Hier bekommst du einen Überblick, worum es dabei geht und warum das relevant ist.
Worum es bei der aktuellen CMT2A Forschung geht
CMT2A entsteht durch Veränderungen im MFN2-Gen. Dieses Gen ist wichtig für die Funktion der Mitochondrien. Wenn MFN2 gestört ist, geraten die langen Nervenfasern unter dauerhaften Stress.
Ein Protein spielt dabei eine zentrale Rolle: SARM1.
Wird SARM1 aktiviert, startet es ein biochemisches Programm, das die Nervenfasern abbaut. Dieser Prozess beginnt oft am Ende des Axons und arbeitet sich nach und nach zurück.
Ein Tiermodell hat bereits gezeigt, dass sich die Erkrankung nahezu verhindern lässt, wenn SARM1 genetisch ausgeschaltet wird.
Studie: https://www.jci.org/articles/view/161566
Darauf baut der aktuelle Forschungsansatz auf.
Was Asha Therapeutics untersucht
Asha Therapeutics entwickelt einen Wirkstoff namens ASHA-624. Dabei handelt es sich um einen sogenannten SARM1-Inhibitor.
Das Ziel ist, SARM1 so zu blockieren, dass der Abbau der Nervenfasern gar nicht erst startet.
Weitere Infos zum Programm:
https://www.ashatherapeutics.com
https://cmtrf.org/cmt-research-foundation-invests-in-asha-therapeutics-to-test-novel-drug-for-cmt2a/
Im aktuellen Projekt wird ASHA-624 in zwei Bereichen untersucht:
- in Zellen von Menschen mit CMT2A, um zu sehen, wie der Wirkstoff auf die gestörte Mitochondrienfunktion wirkt
- in einem Tiermodell, das den Verlauf von CMT2A gut abbildet
Die Forschung befindet sich vollständig im präklinischen Stadium. Es gibt aktuell keine Studien am Menschen und auch keine verlässliche Einschätzung, wann sich das ändern könnte.
Warum dieser Ansatz relevant ist
Der Ansatz gilt als spannend, weil er direkt an einem zentralen Mechanismus ansetzt.
- SARM1 scheint eine Schlüsselrolle bei der axonalen Degeneration zu spielen
- Tiermodelle zeigen, dass eine Blockade funktionelle Verbesserungen bringen kann
- ASHA-624 wurde bereits im Zusammenhang mit ALS untersucht, wo ähnliche Prozesse eine Rolle spielen
Weitere Informationen dazu: https://www.ashatherapeutics.com/pipeline
Trotzdem gilt: Das ist ein Ansatz, kein fertiges Ergebnis.
Aber einer, der auf einer nachvollziehbaren biologischen Grundlage basiert.
Was das für Betroffene bedeutet
Kurz gesagt: aktuell noch nichts Konkretes.
Die Forschung ist noch sehr früh. Gleichzeitig richtet sie sich auf einen Mechanismus, der für CMT2A gut belegt ist.
Wenn sich die Ergebnisse aus dem Labor bestätigen, könnte daraus irgendwann eine klinische Studie entstehen. Im Moment ist das jedoch noch Zukunft.
Ich werde hier Updates teilen, sobald es neue Entwicklungen gibt.